Catégorie Nieuws

De Verenigde Staten keuren eerste medicijn tegen de ziekte van Alzheimer goed

Terwijl de huidige behandelingen voor de ziekte van Alzheimer zich richten op symptomen, heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) onlangs een medicijn goedgekeurd dat de ontwikkeling van de ziekte vertraagt. Wat belooft dit, hoe effectief is het en wat zijn de grenzen van dit medicijn in de strijd tegen de ziekte van Alzheimer?

Hoe werkt het medicijn Aduhelm tegen de ziekte van Alzheimer?

De ziekte van Alzheimer manifesteert zich in de hersenen door twee fysiologische kenmerken: de aanwezigheid van seniele plaques en neurofibrillaire degeneratie. Ook al zijn bepaalde risicofactoren aangetoond, we kennen tot op heden nog geen specifieke oorzaak die het proces van de ziekte in gang zet. Seniele plaques bestaanvoornamelijk uit amyloïde eiwitfragmenten die normaal in het lichaam voorkomen. Maar in hersenen die door de ziekte zijn aangetast, hebben deze amyloïde eiwitfragmenten de neiging om samen te klonteren en verstrikt te raken in de vorm van seniele plaques die voortdurend toenemen. Het nieuwe medicijn van het farmaceutische bedrijf Biogen concentreert zich op de abnormale samenklontering van dit eiwit (bèta-amyloïde). Aduhelm, of Aducanumab, is genoemd naar het molecuul waarvan het medicijn gebruikmaakt. Dit molecuul maakt onderdeel uit van behandelingen op basis van monoklonale antilichamen (gemodificeerde eiwitten die immunologische processen beïnvloeden). Door middel van de antilichamen worden bèta-amyloïde eiwitten bestreden. Met deze nieuwe behandeling ter bestrijding van de ziekte van Alzheimer is nu ook het pad van de immunotherapie ingeslagen. Het medicijn wordt eenmaal per maand via een infuus toegediend. De kosten van het medicijn worden geschat op 56.000 dollar per jaar, per persoon. Deze kosten kunnen worden vergoed, afhankelijk van de ziektekostenverzekering van de patiënt.

De eerste behandeling van Alzheimer die is goedgekeurd sinds 2003

De recente goedkeuring door de FDA maakt van Aduhelm het eerste medicijn tegen de ziekte van Alzheimer dat sinds achttien jaar door het Amerikaanse agentschap is goedgekeurd. Het is bovendien de eerste behandeling die is gericht op de ziekte en de cognitieve achteruitgang zelf, en niet alleen maar op de symptomen of de verschillende gedragsproblemen. Verschillende argumenten zijn onderzocht voordat het medicijn werd goedgekeurd. De FDA heeft echter een voorbehoud gemaakt door alleen voorwaardelijke toestemming voor de behandeling te verlenen. De werking van de behandeling moet nog duidelijker bewezen worden. Daarom heeft het FDA aan Biogen gevraagd om klinisch onderzoek te blijven doen. Hiermee kunnen de voordelen van Aduhelm gecontroleerd worden en kan er meer gedetailleerde informatie worden verstrekt, zoals het ideale patiëntenprofiel en de meest geschikte dosering.

Wat zijn de voordelen en beperkingen van Aduhelm/Aducanumab?

Hoewel Aduhelm een belangrijke bijdrage levert aan de strijd tegen de ziekte van Alzheimer en het medicijn onlangs in de Verenigde Staten op de markt is gebracht, toch zijn deskundigen niet unaniem overtuigd van het medicijn. Dit heeft met name te maken met het gebrek aan bewijs voor de werkzaamheid van het middel. De FDA heeft het medicijn goedgekeurd vanwege de "dringende behoefte aan behandeling" en de duidelijke bereidheid van patiënten om enige onzekerheid te accepteren bij een behandeling die misschien "aanzienlijke effecten” zou kunnen hebben. Uit wetenschappelijke discussies over het gebruik van dit medicijn zijn er echter alleen bepaalde hoofdlijnen naar voren gekomen. Er bestaat geen twijfel over het feit dat deze goedkeuring een belangrijke stap is in de geschiedenis van het onderzoek naar de ziekte van Alzheimer. Wel moeten we ons enthousiasme temperen.

Het nieuwe medicijn is immers geen "wondermiddel". De verschillende klinische fase III-onderzoeken hebben weliswaar een vermindering aangetoond van bèta-amyloïde plaques (23%) en van een vermindering van de symptomen die met de ziekte gepaard gaan, toch wijzen sommige deskundigen erop dat deze behandeling het vooral mogelijk maakt om de cognitieve achteruitgang te vertragen en maar niet om de ziekte te genezen. Bovendien blijkt de behandeling vooral effectief te zijn bij patiënten die zich in een vroeg stadium van de ziekte bevinden, oftewel patiënten met een nog zwakke cognitieve stoornis en milde dementie. Daarnaast zijn enkele schijnbaar omkeerbare en zeldzame bijwerkingen vastgesteld en moet de medicatie tijdens de behandeling regelmatig worden gecontroleerd.

Er moet met name worden gelet op bijwerkingen zoals hoofdpijn, vallen, allergische reacties en soms kans op oedeem of een microbloeding in het gebied van de hersenen. Na afweging van de voordelen en de risico’s, heeft de FDA de behandeling toch goedgekeurd, voornamelijk omdat de autoriteit de vermindering van plaques als "consistent en zeer overtuigend" beschouwt. Hoewel de FDA het gebruik van Aduhelm/Aducanumab toestaat, betekent dit nog niet dat hiermee de ziekte van Alzheimer is uitgeroeid. Met de komst van dit medicijn is de ziekte nog niet verslagen, maar het biedt wel goede hoop dat dit in de toekomst mogelijk wordt. We hopen dat we met deze geweldige ontdekking een nieuwe weg zijn ingeslagen naar een reeks ontwikkelingen die leiden tot het optimale resultaat.